Stamceltransplantaties worden toegepast in de behandeling van ernstige bloedziekten, kwaadaardige aandoeningen en andere zeldzame ziekten. Tijdens deze procedure worden stamcellen van een donor ingespoten zodat die bij de patiënt in het beenmerg kunnen nestelen en van daaruit nieuwe afweercellen en bloedcellen kunnen produceren. Die donor kan verwant zijn aan de patiënt, maar er kan tevens gebruik gemaakt worden van een (deels) gematchte donor uit een wereldwijde donorbank. Voor de transplantatie plaatsvindt, is er een intensieve voorbehandeling vereist met als doel het immuunsysteem van de patiënt verzwakken of zelfs volledig stil te leggen en lege niches in het beenmerg van de patiënt te voorzien. Zodanig kunnen de donorcellen zich in het beenmerg nestelen en van daaruit de maligniteit aanvallen (graft-versus-maligniteit). Deze voorbehandeling wordt conditionering genoemd en bestaat meestal uit chemotherapie, al dan niet gecombineerd met radiotherapie en/of een antilichaam. Initieel werd alleen een zeer zware conditionering toegepast: zogenaamd myeloablatieve conditionering (MAC). Later werden minder zware voorbehandelingen met geringere toxiciteit ontwikkeld om ook oudere patiënten of patiënten met andere belangrijke ziekten de kans te bieden om een stamceltransplantatie te ondergaan. Deze worden, afhankelijk van hun intensiteit, gereduceerde intensiteit conditionering (reduced intensity conditioning, RIC) of non-myeloablatieve conditionering (NMA) genoemd. Hierdoor kunnen meer patiënten een stamceltransplantiatie ondergaan met als gevolg een belangrijke toename in de laatste jaren. Er zijn ernstige risico’s verbonden aan de verschillende fases van een stamceltransplantatie. Hét chemotherapeuticum dat de basis vormt van gereduceerde intensiteit of non-myeloablatieve conditionering is fludarabine. Dit wordt echter geassocieerd met neurologische complicaties. Neurologische complicaties zijn bijwerkingen die een invloed hebben op het centraal of perifeer zenuwstelsel. Onder het centraal zenuwstelsel verstaan we de hersenen, hersenstam en het ruggenmerg. Het perifeer zenuwstelsel bestaat uit sensibele en motore zenuwen. Dit onderzoek bracht het voorkomen en de kenmerken van deze neurologische complicaties in kaart. Bijkomend werden risicofactoren voor het ontwikkelen van deze complicaties opgespoord, alsook hun impact op overleving. Het toenemend gebruik van stamceltransplantaties bij kwetsbare patiënten, zorgt ervoor dat het risico op complicaties is toegenomen. Het is uitermate belangrijk om deze risico’s te beperken om zoveel mogelijk patiënten een kwaliteitsvol leven na transplant te garanderen. De maatschappelijke meerwaarde van deze studie is dan ook voornamelijk gericht op het vinden van een balans tussen therapieveiligheid en -effectiviteit. Individuele dosering van fludarabine, rekening houdend met de risicofactoren van een patiënt, zou de kans op neurologische complicaties mogelijks kunnen verminderen. De meest optimale dosis fludarabine is immers deze die het meest effectief het afweersysteem verzwakt en het beenmerg leegmaakt en waarbij het minst neurologische verwikkelingen voorkomen.