Deze masterproef onderzoekt de meest optimale behandeling voor kinderen met een specifieke vorm van het nefrotisch syndroom (NS). NS is een zeldzame ziekte bij kinderen (en volwassenen) en kenmerkt zich door verlies van eiwitten via de urine (proteïnurie). Daarnaast komen ook klachten van ophouden van vocht in het lichaam (oedeem), een tekort aan het belangrijkste eiwit van ons lichaam, namelijk het albumine (hypoalbuminemie) en meestal ook teveel vetten (hyperlipidemie) in het bloed voor. Deze kinderen hebben vaak hoofdpijn, buikpijn en een hoger risico op infecties. Door de proteïnurie en in mindere mate ook door de hypoalbuminemie en hyperlipidemie kunnen er verschillende complicaties optreden (zoals terugkerende infecties, problemen met hart en bloedvaten etc.). Naast complicaties kan er door blijvende proteïnurie bij kinderen met NS ook belangrijke schade aan de nier ontstaan, wat kan leiden tot het falen van de nier met vervolgens nood aan nierfunctie vervangende therapie. Behandeling van de ziekte richt zich op het stoppen van de proteïnurie zodat complicaties en schade aan de nier voorkomen kunnen worden. Er bestaan verschillende vormen van het NS. De onderverdeling gebeurt op basis van de leeftijd bij diagnose, het resultaat van een microscopisch onderzoek op een nierbiopt en op basis van reactie van een patiënt op de eerste behandeling met steroïden (immuun onderdrukkende medicatie). Verder kan de ziekte al dan niet het gevolg zijn van een foutje in het DNA (een genetische versus niet-genetische vorm) of al dan niet van een andere ziekte die schade aan de nier (en dus NS) veroorzaakt (secundair versus primair). Wanneer de oorzaak van het NS niet gekend is, wordt gesproken over een idiopathische vorm. In deze masterproef worden kinderen met een niet-genetische (idiopathische) vorm van het steroïd resistent NS (SRNS) onderzocht. Steroïden zijn bij deze kinderen geen optie, dus een andere adequate behandeling is hier nodig. Een aantal andere immunomodulerende therapieën zijn voorhanden, maar slaan vaak moeilijk aan en kunnen bovendien op zichzelf bijwerkingen en schade aan de nier geven. De meest efficiënte therapie lijkt nog niet gevonden, maar is noodzakelijk om complicaties en nierfalen te voorkomen. Deze laatste problemen hebben een grote impact op zowel het sociaal, financieel als persoonlijk luik van het leven van een kind. Een hoge maatschappelijke kost op vlak van ziekenhuisopnames, -bezoeken, verzorging etc. gaat er eveneens mee gepaard. In de literatuur is er heel wat onduidelijkheid wat betreft de beste therapie of combinatie ervan voor deze kinderen. Dit onderzoek is uiterst noodzakelijk om duidelijkheid te scheppen in wat er gekend is en nog moet onderzocht worden om kinderen met niet-genetisch SRNS een betere toekomst te geven en overbodige medische bezoeken en kosten de vermijden. Deze masterproef kan als handvat dienen voor pediatrische nefrologen om snel en efficiënt te kunnen handelen bij kinderen met deze complexe aandoening.