Acute myeloïde leukemie (AML) op kinderleeftijd is een zeldzame vorm van bloedkanker, waarbij zich ontwikkelende normale bloedcellen veranderen in kankercellen, ook leukemische cellen genoemd. Deze cellen stapelen zich op in het beenmerg, waar ze de productie van normale bloedcellen verstoren. Dit leidt tot een daling van normale witte bloedcellen, waardoor het risico op infecties toeneemt; een afname van gezonde rode bloedcellen, leidend tot bloedarmoede; en een daling van bloedplaatjes, wat het risico op bloedingen vergroot. Ook zuigelingen (kinderen jonger dan één jaar) kunnen getroffen worden door deze ziekte. Zij worden behandeld volgens dezelfde chemotherapie schema’s als oudere kinderen met AML waarbij voor de dosissen chemotherapie wel rekening gehouden wordt met hun lichaamsgewicht. Bij zuigelingen wordt AML vaak gediagnosticeerd met ernstigere symptomen en hogere aantallen leukemische cellen in vergelijking met oudere kinderen. Daarnaast kunnen sommige van die cellen ontsnappen uit het beenmerg en het bloed, wat kan leiden tot aanwezigheid van de ziekte in de huid en het centraal zenuwstelsel. Dit fenomeen is vaker te zien bij zuigelingen dan bij oudere kinderen. In de zuigelingengroep worden vaker genetische veranderingen met een ongunstige prognose gevonden, terwijl veranderingen met een gunstige prognose eerder zeldzaam zijn. De behandeling van AML bij alle kinderen bestaat uit chemotherapie en in sommige gevallen ook een transplantatie met gezonde bloedvormende stamcellen van een donor. Zowel chemotherapie als stamceltransplantatie gaan gepaard met belangrijke bijwerkingen. Internationale onderzoeksgroepen voor AML bij kinderen bemerkten dat zuigelingen vaker en ernstiger worden getroffen door deze bijwerkingen. Ook sterfte door toxiciteit lijkt meer voor te komen in de zuigelingengroep. Toch zijn de overlevingscijfers vergelijkbaar tussen zuigelingen en oudere kinderen, wat mede te danken is aan verbeteringen in ondersteunende zorg en monitoring van deze groep patiënten. Tot slot, ondanks een ernstiger ziektebeeld bij diagnose en een hogere graad van toxiciteit van de behandeling, kunnen ook zuigelingen de intensieve behandeling van AML verdragen en vergelijkbare behandelingsresultaten behalen als oudere kinderen. Dit suggereert dat , in tegenstelling tot acute lymfatische leukemie (ALL), aparte behandelingsrichtlijnen voor AML voor de zuigelingengroep niet noodzakelijk zijn. Deze masterproef richt zich dus op AML bij zuigelingen, een zeldzame maar zeer ernstige aandoening die een aanzienlijke impact kan hebben op het leven van de betrokken kinderen en hun families, en een uitdaging is voor de zorgverleners. Ondanks aanzienlijke vooruitgang in behandelingsuitkomsten de afgelopen decennia, blijft het belangrijk onderzoek te voeren naar de AML bij zuigelingen. Dit zou kunnen leiden tot geavanceerde en meer gerichte behandelingsstrategieën. De huidige behandeling van AML bestaat voor zowel zuigelingen als oudere kinderen uit chemotherapie en eventuele stamceltransplantatie en gaat gepaard met talrijke bijwerkingen, alsook een risico op behandelingsgerelateerde mortaliteit. Deze masterproef onderzoekt aan de hand van behandelingsresultaten van verschillende internationale protocollen voor AML of er significante verschillen zijn in uitkomsten en toxiciteit tussen zuigelingen en oudere kinderen. Op deze manier doelt dit werk te bepalen of de noodzaak tot aparte richtlijnen zich ook manifesteert bij de behandeling van zuigelingen met AML. Aldus draagt dit literatuuronderzoek bij aan het optimaliseren van de richtlijnen voor behandeling van pediatrische AML.